O objetivo é estabelecer uma política estadual de doenças raras no Rio Grande do Sul. Um dos maiores desafios é enfrentar a dificuldade de acesso aos medicamentos na rede estadual de saúde. O grupo pretende, ainda, estabelecer uma conexão com o Congresso Nacional para pautas que necessitem de legislação federal.
O chefe do Serviço de Genética do Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Jonas Saute, falou do momento extremamente crítico que as universidades públicas enfrentam, com cortes no orçamento e no financiamento de pesquisas, lembrando que o Hospital de Clínicas é um hospital-escola. Ressaltou, no entanto, que o objetivo é continuar prestando um serviço de qualidade na instituição.
Também participaram os deputados Tiago Simon (MDB), Jeferson Fernandes (PT) e Sofia Cavedon (PT), além da representante da Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica, Lavinia Schuler-Faccini, OAB/RS, Defensoria Pública do Estado, Conselho Estadual da Saúde, Conselho Estadual da Pessoa com Deficiência, Cannabis Medicinal, entre outros.
A instalação da Frente Parlamentar em Defesa das Pessoas com Doenças Raras foi oficializada no final de agosto por iniciativa do deputado Luiz Fernando Mainardi (PT). Parlamentares e entidades participaram do ato na sala Salzano Vieira da Cunha.